7月16日，記者從西北婦女兒童醫院獲悉：日前，陜西一名3歲的杜氏肌營養不良癥(DMD)患者樂樂(化名)在該院問診后，醫生開出西北地區首張地夫可特處方。繼北京協和醫院、南京市兒童醫院之后，西北婦女兒童醫院成為全國第三家、西北首家被正式批準使用該激素類藥物的醫療機構。自此，陜西省DMD患者告別跨省求藥路。

　　DMD是一種罕見的遺傳性肌肉萎縮疾病，雖不如“漸凍人”“瓷娃娃”廣為人知，但發病率更高，且對患者生命健康構成嚴重威脅。作為X連鎖隱性遺傳病，其致病基因位于X染色體上，一般情況下傳男不傳女。男性因僅有一條X染色體，若基因發生致病變異即會發病;女性因有兩條X染色體，通常僅為致病變異攜帶者。數據顯示，我國每年新增DMD患者400例至500例，累計確診約7萬人。

　　通常DMD患者5歲前發病，10歲至12歲逐漸喪失行走能力、20歲至30歲間死于心肺功能衰竭，目前，該病尚無有效的根治手段，支持療法和康復治療能延緩病情。

　　過去，DMD患者家庭每月要花許多路費去北京、南京購藥。現在，從提交藥物使用申請到處方落地，在醫院、審批部門等多方協同推動下，醫療資源調配與審批流程持續優化，讓西北地區DMD患者得以就近用上這款關鍵藥物。

　　“地夫可特能有效延緩肌肉功能退化，臨床觀察顯示83%用藥患者體重增速更平穩。這對降低脊柱側彎風險至關重要。但該藥并非‘神藥’，必須配合規范康復訓練和定期監測，家長要有抗病信心，更要保持科學認知。”西北婦女兒童醫院神經內科主任醫師張小鴿提醒，若發現孩子出現異常步態、蹲起困難、小腿粗大等癥狀，需立即到神經內科篩查，做到疾病早發現、早治療。

　　(記者 張家禎)